Dziecięce śródmiąższowe choroby płuc odnoszą się do grupy ponad 100 rzadkich chorób płuc, które dotykają niemowląt, dzieci i nastolatków. Objawy obejmują przewlekły kaszel oraz krótki i przyspieszony oddech.
Rocznie w Europie występuje około jeden przypadek takiej choroby na
100 000 zdrowych dzieci. Tacy pacjenci często mają nieokreślone, czasami
słabe, rokowania i niską jakość życia.
Diagnoza jest ciężka, jako że dziecięce śródmiąższowe choroby płuc są rzadkie i skomplikowane, i nie istnieją na nie obecnie zaaprobowane środki lecznicze. Nie tylko brakuje ujednoliconych kryteriów diagnostycznych, ale również leczenie wymaga pozarejestracyjnego stosowania leków, jako że sprostanie wymogom prowadzenia badań klinicznych jest zbyt trudne w tak rzadkich chorobach.
Przy współpracy na skalę ogólnoeuropejską, finansowany przez UE projekt
CHILD-EU przeprowadzi randomizowane badania kliniczne nad dziecięcymi śródmiąższowymi chorobami płuc w celu utworzenia ustandaryzowanej bazy danych pacjentów i biobanku. Celem powyższego jest wypełnienie luki w wiedzy i stworzenie wskazówek bazujących na dowodach w celu szybszego diagnozowania i skutecznego postępowania medycznego w przypadkach dziecięcych śródmiąższowych chorób płuc.
Członkowie projektu CHILD-EU stworzyli internetową bazę danych i biobank. Przypadki dziecięcych śródmiąższowych chorób płuc mogą być rejestrowane a zanonimizowane dane umożliwią długoterminowe monitorowanie i dostępność do nich. Dostępny będzie również biomateriał. Badacze również zharmonizowali procedury postępowania z biomateriałem i jego składowania na poziomie międzynarodowym. Te protokoły i lista dobrych praktyk diagnozowania są obecnie dostępne na stronie internetowej projektu.
Wprowadzanie danych pacjentów rozpoczęło się w marcu 2014 i obecnie baza zawiera ponad 300 przypadków z rożnych placówek. Co najważniejsze, wyselekcjonowano kluczowe parametry prowadzenia badań kontrolnych do nadchodzących badań obserwacyjnych przypadków dziecięcych śródmiąższowych chorób płuc. Po otrzymaniu wymaganego pozwolenia badacze ocenią skuteczność hydroksychlorochiny i doustnych kortykosteroidów w łagodzeniu objawów dziecięcych śródmiąższowych chorób płuc.
Na końcu projektu CHILD-EU, dane pozyskane z dobrze scharakteryzowanych przypadków dziecięcej śródmiąższowej choroby płuc powinny dać wgląd w etiologię tych chorób. To powinno pomóc w optymalizowaniu protokołów szybszej diagnozy i skutecznego leczenia. Wytyczne bazujące na dowodach powinny również pomóc w uzyskaniu pozwoleń na obecnie pozarejestracyjne stosowanie leków. Ostatecznie powinno to polepszyć jakość życia pacjentów z dziecięcą śródmiąższową chorobą płuc, jak również ich rodzin.
