Retinopatia
wcześniaków jest główną przyczyną ślepoty dzieci urodzonych
przedwcześnie i wymagających intensywnej opieki medycznej. Statystyki
ogólnoświatowe wskazują, że stanowi ona przyczynę ślepoty okołoporodowej
u prawie 40% przypadków. Nieprawidłowy wzrost naczyń krwionośnych
siatkówki wydaje się leżeć u podstaw tego zaburzenia i przez ostatnie
50 lat jedynymi stosowanymi metodami leczenia była laseroterapia i
krioterapia.
Jednakże te metody uszkadzają siatkówkę na obwodzie, często
prowadząc do uszczuplenia pola widzenia. Skutkiem tego istnieje paląca
potrzeba opracowania nowych metod profilaktyki lub leczenia. W tym
kontekście naukowcy z finansowanego przez UE projektu "New approach to
treatment of the blinding disease Retinopathy of Prematurity (ROP)" (PREVENTROP) podjęli pracę nad rozwiązaniem tego problemu.
Strategie profilaktyki bazują na odtworzeniu czynników działających w
łonie matki, a których pozbawione są przedwcześnie narodzone dzieci.
Jednym z nich jest insulinopodobny czynnik wzrostu 1 (IGF-I). Wstępne
badania sugerują, że terapia przywracająca prawidłowy poziom IGF-1
zapobiega retinopatii wcześniaków.
Ogólnym celem badania PREVENTROP jest ocena tej metody w modelach
zwierzęcych i przeprowadzenie badań klinicznych farmakokinetyki,
farmakodynamiki i bezpieczeństwa podawanego IGF-I. Do tej pory
konsorcjum oceniało skuteczność tej metody, podając czynnik wzrostu do
uzyskania prawidłowego poziomu produkcji endogennej.
Ciągła ocena różnych parametrów pozwoliła określić bezpieczną dawkę
IGF-I u wcześniaków, która zostanie zastosowana w wieloośrodkowym
badaniu europejskim. Partnerzy opracowali też innowacyjną metodą
szybkiego oznaczania poziomu IGF-I z krwi, do której wystarcza bardzo
niewielka ilość materiału.
Wynikiem projektu PREVENTROP jest opracowanie leku sierocego na
retinopatię wcześniaków. Jako że stosowane obecnie interwencje mają
wyniszczający charakter, a ubytek wzroku jest problemem, z którym trzeba
borykać się przez całe życie, nowy lek wydaje się skuteczniej
powstrzymywać postępy choroby.