Po przeszczepie nerki mogą wystąpić
poważne powikłania. Jeżeli w ciągu pierwszych siedmiu dni potrzebna jest
dializa, wówczas uznaje się, że przeszczepiony narząd ma opóźnioną
funkcję przeszczepu (DGF) i zasadniczo został odrzucony przez układ
immunologiczny organizmu. Ryzyko DGF wzrasta im dłużej nerka odcięta
była od krążenia krwi.
Obecnie nie ma dostępnej terapii DGF, ale w toku dofinansowanego ze
środków UE projektu MABSOT opracowany został nowatorski lek – OPN-305 –
który może obniżyć częstotliwość występowania i ciężkość tego stanu.
Dorobek projektu, nad którym prace zakończyły się we wrześniu 2014 r.,
może przełożyć się na bezpieczniejsze i skuteczniejsze procedury
chirurgiczne, a przez to na zdrowszych pacjentów.
W czasie prowadzonych badań lek OPN-305 podawany był chorym mającym
już niedługo przejść transplantację nerki. Przeciwciała – białka w
naszym organizmie, które przylegają do obiektów nierozpoznanych przez
nasz układ immunologiczny – mogą czasami w sposób niekorzystny
zareagować na przeszczepiane organy. Stan zapalny wywołany przez białka
nazywane receptorami TLR2 w reakcji na nowo przeszczepioną nerkę może
skutkować wystąpieniem DGF. To poważne powikłanie dotyka ponad połowę
biorców nerek od zmarłych dawców.
Celem leku OPN-305 są te naturalnie występujące białka,
odpowiedzialne za inicjowanie reakcji zapalnej (naturalnej reakcji
organizmu na uraz lub infekcję). Poprzez blokowanie receptorów TLR2,
OPN-305 pełni rolę mediatora reakcji układu immunologicznego na
przeszczepy narządów, pomagając zapobiec DGF. Wyniki początkowych badań
klinicznych, które objęły 50 ośrodków medycznych w Europie i USA oraz
270 pacjentów, pokazały że lek jest bezpieczny.
Prócz istotnych korzyści dla pacjentów, projekt MABSOT umocni także
sektor farmaceutyczny w Europie. Opracowywanie nowych leków bywa
czasochłonnym i niezwykle kosztownym procesem i z tego właśnie względu
tak ważne było zakwalifikowanie OPN-305 przez organy nadzoru do tak
zwanych sierocych produktów leczniczych. To oznacza, że specjaliści
opracowujący leki skorzystają z szeregu zachęt, np. w postaci doradztwa
naukowego i wyłączności rynkowej po wprowadzeniu lekarstwa na rynek.
Aby lek został zakwalifikowany jako sierocy musi być przeznaczony do
leczenia, profilaktyki lub diagnozowania choroby, która zagraża życiu
lub jest przewlekła, przy czym prawdopodobieństwo, aby sprzedaż leku
wygenerowała wystarczający zwrot uzasadniający niezbędne do jego
opracowania nakłady inwestycyjne, musi być niskie. Inaczej mówiąc, lek
musi być przeznaczony do leczenia dosyć rzadkiej choroby.
Wnioski są oceniane przez Komitet ds. Sierocych Produktów
Leczniczych (COMP) Europejskiej Agencji Leków przy udziale sieci
ekspertów zbudowanej przez Komitet.
Przyspieszone zatwierdzenie oznacza, że zespół MABSOT jest w stanie
szybciej posunąć naprzód prace niż miałoby to miejsce bez oznaczenia
leku jako sierocego. Co więcej lek może znaleźć zastosowanie także przy
przeszczepach innych narządów, takich jak płuca, serce czy trzustka, a
nawet w innych chorobach, między innymi nowotworach czy reumatoidalnym
zapaleniu stawów. Projekt MABSOT otrzymał niemal 6 mln EUR
dofinansowania ze środków UE, a koordynatorem była firma Opsona
Therapeutics z Irlandii.
Więcej informacji:
http://www.mabsot.eu/