Doskonalenie leków do walki z zakażeniami świdrowcami

Choroby zaniedbane to takie, które stanowią poważne obciążenie zdrowotne dla najbiedniejszej populacji na świecie, a określa się je mianem zaniedbanych, gdyż są często pomijane przez koncerny farmaceutyczne. Leiszmanioza, śpiączka afrykańska czy choroba Chagasa są poważnym obciążeniem w życiu ludzi nimi dotkniętych. Dostępne leki są po prostu niezadowalające i wiążą się z takimi problemami jak niewydajne uwalnianie, niewystarczająca skuteczność, nadmierna toksyczność i rosnąca oporność. Specjaliści utrzymują, że nowe leki są pilnie potrzebne, aby uporać się z tym kłopotem.

NMTRYPI (New Medicines for Trypanosomatidic Infections) - konsorcjum dziewięciu unijnych instytutów akademickich i czterech MŚP uruchomiło niedawno program, który ma odpowiedzieć na to wezwanie poprzez optymalizację leków przeciw trypanosomatozie. Partnerzy NMTRYPI są już dobrze zaznajomieni z lekami przeciw trypanosomatozie, bowiem mieli wcześniej swój udział w ich odkrywaniu. Opierają się teraz na wynikach tych prac przy podejmowaniu prób usprawnienia struktur wiodących w tych lekach, a także przy prowadzeniu badań przesiewowych naturalnych produktów grzybów i sudańskich roślin leczniczych, aby odkryć nowe struktury wiodące do dalszego opracowania.

W ciągu kolejnych trzech lat interdyscyplinarny zespół NMTRYPI wykorzysta wspólną platformę odkrywania leków, utworzoną przez ekspertów w poszczególnych dziedzinach, aby opracować struktury wiodące, które można stosować w połączeniu z innymi lekami. Partnerzy będą również pracować nad biomarkerami farmakodynamicznymi, aby umożliwić profilowanie proteomiczne skuteczności struktury i wczesną identyfikację lekooporności. Platforma wykorzystywana w ramach NMTRYPI umożliwia wysoko wydajne sortowanie bibliotek struktur, pozyskiwanie wskazówek do opracowania kandydatów na leki, testowanie w ramach weryfikacji koncepcji oraz wykonywanie prób pod kątem toksykologii i bezpieczeństwa. Ostatecznie, dzięki niej, zespół NMTRYPI wytypuje spośród struktur wiodących kandydatów na leki, którzy wejdą do międzynarodowych procedur opracowywania leków.

Choroby zaniedbane, takie jak leiszmanioza, śpiączka afrykańska i choroba Chagasa, są najbardziej rozpowszechnione w klimacie tropikalnym, zwłaszcza na obszarach, gdzie brak dostępu do pitnej wody, warunki sanitarne są złe, zabudowa mieszkaniowa ma niski standard, a dostęp do opieki zdrowotnej jest utrudniony lub go nie ma. Niestety często choroby zaniedbane pozostają niezauważone, gdyż zazwyczaj nie powodują spektakularnych wybuchów epidemii, które zabijają dużą liczbę ludzi. Raczej zbierają swoje żniwo w dłuższym przedziale czasu, doprowadzając do okaleczających deformacji, poważnych niepełnosprawności i/lub relatywnie powolnych zgonów.

Dwóch z 13 partnerów konsorcjum NMTRYPI ma siedzibę w krajach, gdzie choroby te są endemiczne: Narodowe Centrum Badań Naukowych w Sudanie oraz Centro Nacional de Pesquisa em Energia e Materiais w Brazylii. Powołany formalnie na Uniwersytecie w Modenie we Włoszech, w dniach 12-13 marca 2014 r., zespół pracujący nad projektem NMTRYPI sprzymierza się z innymi realizowanymi obecnie programami poświęconymi chorobom zaniedbanym, aby wykorzystywać synergie i poszerzyć europejską platformę badań nad tymi zagadnieniami.