Bezpieczne leczenie AK - rzadkiej choroby oczu

W ramach projektu ODAK, który ma uzupełnić brak bezpiecznych, skutecznych i zatwierdzonych leków przeciw AK, przeprowadzone zostaną przedkliniczne i kliniczne badania sierocego produktu leczniczego: biguanidu poliheksametylowego (PHMB). "Sieroce produkty lecznicze" to środki medyczne przeznaczone do diagnozowania, profilaktyki i leczenia zagrażających życiu lub wyniszczających rzadkich chorób, takich jak AK. Nazywane są sierocymi ponieważ w normalnych warunkach rynkowych przemysł farmaceutyczny jest mniej zainteresowany ich opracowywaniem, gdyż przeznaczone są jedynie dla niewielkiej grupy pacjentów cierpiących na niezwykle rzadkie schorzenia. Prace ODAK nad PHMB mają pierwszorzędne znaczenie, gdyż już wykazano, że lek znacznie poprawia wyniki leczenia AK, zwłaszcza kiedy zostanie zastosowany na początkowych etapach choroby.

Konsorcjum ODAK, w skład którego wchodzi pięć europejskich przedsiębiorstw i jedna uczelnia, przeprowadza obecnie próby przedkliniczne, a rozpoczęcie prób klinicznych zaplanowano na 2015 r. Na ich podstawie zespół ma nadzieję ustalić optymalne formulacje PHMB i przedstawić zalecenia najkorzystniejszych pod względem dawkowania schematów leczenia. Profesor John Dart, naczelny oftalmolog ze Szpitala Okulistycznego Moorfields w Londynie, zauważa: "Acanthamoeba keratitis to rzadkie schorzenie, które jednak zmienia życie większości chorych. Nie ma obecnie zatwierdzonej, licencjonowanej metody leczenia tego schorzenia. UE będzie się mogła pochwalić podjęciem tej ważnej inwestycji w opracowanie bezpiecznej i skutecznej terapii tej choroby". Pełzakowate zapalenie rogówki oka (AK), które występowało niezwykle rzadko przed upowszechnieniem się soczewek kontaktowych w latach 80. XX w., wywołuje takie objawy jak silny ból oka, zaczerwienienie, zamglony wzrok, wrażliwość na światło, podrażnienie i nadmierne łzawienie. Zdiagnozowanie choroby nastręcza kłopotów, gdyż objawy są często mylone z infekcjami bakteryjnymi lub opryszczkowymi, co opóźnia leczenie. Podobnie jak w przypadku wielu innych schorzeń, wczesna diagnoza i terapia to główna przesłanka skutecznego leczenia.

AK to jedna z wielu chorób rzadkich (RD), która pilnie wymaga podjęcia prac badawczych nad metodami leczenia. Wielu chorych dotkniętych RD nadal nie zostało odpowiednio zdiagnozowanych ani objętych skutecznym leczeniem. Badania nad RD mają także istotne znaczenie z naukowego punktu widzenia, gdyż RD służą za choroby modelowe dla wielu pospolitych schorzeń i dają silny impuls innowacyjny. Projekt ODAK jest jednym z wielu przedsięwzięć dofinansowanych ze środków unijnych, które wpisują się w realizację celu Międzynarodowego Konsorcjum ds. Badań nad Chorobami Rzadkimi (IRDiRC), jakim jest opracowanie 200 nowych terapii chorób rzadkich do roku 2020. Na przykład SUPPORT-IRDIRC zapewnia bezpośrednie wsparcie konsorcjum IRDiRC i jego misji koordynowania oraz stymulowania międzynarodowych badań nad RD opartych na współpracy. Tymczasem działania harmonizujące podejmowane przez RD-CONNET - zintegrowaną platformę łączącą rejestry, biobanki i bioinformatykę kliniczną na rzecz badań nad chorobami rzadkimi - będą jednymi z głównych sił umożliwiających postęp IRDiRC.