Zapobieganie poważnym skutkom ubocznym i lepsza kontrola dziecięcego zapalenia stawów

Młodzieńcze reumatoidalne zapalenie stawów (JIA) to grupa chorób autoimmunologicznych, charakteryzujących się przewlekłym zapaleniem stawów. Pierwsze objawy choroby pojawiają się w dzieciństwie lub wczesnym wieku młodzieńczym. Opracowanie nowej klasy leków selektywnie hamujących stan zapalny i uszkodzenia tkanki otworzyło nowy rozdział w terapii chorób o podłożu zapalnym. Jednak najnowsze wyniki badań sugerują, że zastosowanie takich immunomodulatorów (zwanych inaczej lekami biologicznymi) może mieć związek z ciężkimi działaniami niepożądanymi.

Interdyscyplinarne konsorcjum przeprowadziło duże, międzynarodowe badania, mające zwiększyć bezpieczeństwo i skuteczność stosowania leków biologicznych w młodzieńczym reumatoidalnym zapaleniu stawów. W ramach finansowanego z budżetu UE projektu PHARMACHILD (Long-term pharmacovigilance for adverse effects in childhood arthritis focussing on immune modulatory drugs) oceniano działania niepożądane leków biologicznych na dużej kohorcie pacjentów z JIA. Zespół badawczy projektu wykorzystał ogrom danych pozyskanych od organizacji międzynarodowych oraz znalezionych w rejestrach krajowych, aby zidentyfikować czynniki ryzyka sprzyjające wystąpieniu działań niepożądanych w trakcie stosowania leków biologicznych.

Dzięki projektowi PHARMACHILD przeanalizowano i sfinalizowano dane dotyczące ponad 10 000 pacjentów z ponad 100 europejskich pediatrycznych centrów reumatologii uczestniczących w nim. Ponad połowa pacjentów podlegała ponadto obserwacji przez okres prawie pięciu lat. W badanej populacji nie zaobserwowano podwyższonego ryzyka rozwoju nowotworu względem populacji dzieci zdrowych. Jednak w porównaniu do dzieci zdrowych, u dzieci chorych na JIA odnotowano 6,3 razy wyższą zachorowalność na nieswoiste zapalenie jelit. Niemniej jednak, około 80% z pacjentów nie doświadczyło żadnych umiarkowanych i ciężkich działań niepożądanych w trakcie obserwacji trwającej 4,9 lat.

W banku biomateriałów zgromadzono i przeanalizowano ponad 1000 próbek krwi i płynu stawowego. Badacze odkryli, że stężenie specyficznego białka w osoczu koreluje z odpowiedzią organizmu na leki biologiczne i aktywność choroby. Wskutek projektu PHARMACHILD wprowadzono innowacyjny, dodatkowy wskaźnik pomiaru dla monitorowania terapii przeciwzapalnych u pacjentów z JIA. Ten nowy parametr umożliwia indywidualną adaptację terapii immunosupresyjnej w JIA. Tym samy możliwe jest uniknięcie nadmiernego leczenia i zredukowanie długoterminowych działań niepożądanych. Rezultaty uzyskane dzięki pracom prowadzonym w projekcie PHARMACHILD pozwolą na bezpieczniejsze stosowanie leków biologicznych u dzieci i młodych osób dorosłych.