Leczenie RZS komórkami macierzystymi

Reumatoidalne zapalenia stawów jest chorobą zapalną, która dotyka 1% populacji na całym świecie. Obecne metody terapeutyczne obejmują użycie syntetycznych lub biologicznych, modyfikujących przebieg choroby leków przeciwreumatycznych (DMARD).

Badania przedkliniczne przeprowadzone przez konsorcjum pokazały możliwość użycia allogenicznych śródmiąższowych rozrośniętych dorosłych komórek macierzystych tkanki tłuszczowej (eASC) jako leku na reumatoidalne zapalenie stawów. Finansowany przez UE projekt REGENER-AR wprowadził wyniki tych prac do klinicystyki poprzez przeprowadzenie wieloośrodkowych badań klinicznych.

MSC są multipotencjalnymi komórkami macierzystymi znajdowanymi w większości tkanek takich jak szpik kości i tłuszcz. Konsorcjum podjęło dalsze badania mechanizmów działania eASC w reumatoidalnym zapaleniu stawów. Szczególna uwaga skupiona na immunomodulacyjnych właściwościach MSC umożliwiła zwalidowanie tych szczególnych funkcji eASC, które mogą stanowić ochronę przed reumatoidalnym zapaleniem stawów.

Przeprowadzono badania na mysim modelu reumatoidalnego zapalenia stawów, aby odkreślić, jak zachowują się te allogenetyczne komórki po podaniu. Naukowcy badali również biodystrybucję in vivo i skuteczność tych komórek przy różnych metodach podawania (np. poprzez naczynia limfatyczne).

W klinicznym badaniu fazy IIa — która została ukończona z powodzeniem — 53 pacjentów z opornym na leczenie reumatoidalnym zapaleniem stawów zostało poddanych leczeniu rożnymi dawkami eASC i monitorowanych przez sześć miesięcy. Wyniki zastosowania eASC po raz pierwszy do leczenia ludzi cierpiących na reumatoidalne zapalenia stawów wykazały bezpieczeństwo i potencjalną skuteczność terapii komórkowej z użyciem eASC w reumatoidalnym zapaleniu stawów.

Aby umożliwić zastosowanie kliniczne tej terapii, proces produkcyjny eASC potrzebuje jeszcze ulepszeń. W tym celu, partnerzy pracowali nad znalezieniem optymalnych warunków ekspansji eASC w bioreaktorach i automatyzacji procesu.

Wyniki projektu dowiodły bezpieczeństwa i wstępnie wykazały skuteczność terapii eASC u pacjentów cierpiących na reumatoidalne zapalenia stawów. To powinno utorować ścieżkę przyszłego klinicznego rozwoju tego innowacyjnego leczenia. Biorąc pod uwagę właściwości immunomodulacyjne eASC, omawiana terapia z użyciem komórek macierzystych powinna znaleźć zastosowanie w innych zaburzeniach związanych z układem odpornościowym.